一般来说，普通人轻微划伤后血液很快就会凝固，而对血友病患者而言，一个小小伤口损伤都会造成很大的伤害。目前，美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者，A型血友病更为常见，约为前者的五倍。
澳大利亚制药商CSL Behring旗下药物Hemgenix获批，给B型血友病患者带来了治愈希望，但高昂的定价令普通人难以企及。
周二，美国卫生监管机构（FDA）批准了基因药物Hemgenix，通过一次性注射使患者免于常规治疗，但每剂定价高达350万美元，是全球最昂贵的药物。
一项针对该疗法的关键研究发现，Hemgenix仅需要注射一次，就能使得年平均出血率下降54%，更为重要的是，它还可以使94%的患者摆脱耗时耗钱的终生凝血因子注射。
作为一种遗传性疾病，B型血友病致病机制是基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足，按照常规疗法，血友病患者需要终身定期注射第九凝血因子（IX）。
由于血友病的本质就是基因受损，Hemgenix的基因疗法是对症下药，其治疗原理是将一种能够产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中细胞，使患者自身能够产生IX蛋白因子。
美国FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks表示，尽管已经有治疗血友病的药物，但防止和治疗出血的方法可能会降低患者的生活质量。Hemgenix代表着这一疾病治疗领域的重要进展。
高昂定价惹争议，最贵药物商业化之路前途未卜
“天价”一直是新药的一个问题，诺华制药公司（Novartis AG）用于治疗婴儿脊髓性肌萎缩症的Zolgensma在2019年获批时的价格为210万美元，而蓝鸟生物公司（Bluebird Bio Inc．）用于治疗血液疾病β地中海贫血的Zynteglo在今年早些时候的定价为280万美元。
然而，渤健的阿尔茨海默病药物Aduhelm和蓝鸟生物的Zynteglo等药物均因成本高昂导致商业化不理想。
生物科技投资人、Loncar投资CEO Brad Loncar对此表示，虽然定价要比预期略高，但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很昂贵，另一方面，血友病患者长期处于担忧出血的恐惧中。
,350万美元gnc官网 一剂！全球最贵药物获批，能治什么病？相关：
高官站台的检测公司创始人 判了11年作者：豆腐乳编辑：养乐多最近，美国加州圣何塞地区法官宣判，加州血液检测公司Theranos创始人伊丽莎白·霍姆斯（Elizabeth Holmes）被判入狱11年3个月，罪名是利用Theranos欺诈投资者。在美国创业忽悠人失败了，还真会判。这位伊丽莎白·霍姆斯忽悠了十多年，最终骗不下去要进去了，属实咎由自取，也可以说运气也不大好，毕竟大洋彼岸还有一位伊丽莎白运气好多了，差点搞崩英国养老金，都能全身而退，走人之后还有终身津贴可以..
首支国产HPV疫苗的攻坚之路：每个环节都经历无数次试错 首支国产HPV疫苗的攻坚之路 ◎本报记者 符晓波 【创新故事】 深夜的校园万籁俱寂，厦门大学椭圆楼内却灯火通明――这是国家传染病诊断试剂与疫苗工程技术研究中心普通的一天。每周工作6天、每天工作超过12小时，是夏宁邵教授和团队成员的工作常态。他们争分夺秒地工作，一项重要任务就是和HPV(人乳头瘤病毒)赛跑。 谈及HPV，相信许多人并不陌生。宫颈癌威胁女性健康，持续的HPV感染是这一疾病的核心诱因。..
维权莫犯“拖延症” 权利“过期”不等人 一些劳动争议发生后，部分劳动者对争议时效不了解、有误解，因而忽视维权期限、误判期限长短 维权莫犯“拖延症” 权利“过期”不等人 阅读提示 产生劳动争议维权有时效。但是，有部分劳动者忽略时效，导致主张的权利得不到法律支持。同时，有用人单位以超过时效为由，误导劳动者放弃劳动仲裁。专家提醒，法律不保护躺在权利上睡觉的人，尽早维权无疑是预防时效过期的最佳方式。 “要怎么申请劳动仲裁？具体找..
评论：雇叉车的维权该罚，占车位的就能“隐身”？ 雇叉车的维权该罚，占车位的就能“隐身”？ 无论事件处理，还是舆论聚焦，都必须让占车位的“隐身人”走到台前 近日，一则“雇叉车将占位车丢河里”的视频在网上热传。福建福州一业主因私家车位被人占用，打电话让对方移车未果，遂叫来叉车将占位轿车扔进河里。11月20日，福州市公安局仓山分局通报称，男子因地库车位被占用，雇人驾驶叉车将他人车辆叉走并丢入河道，目前已被公安机关依法采取刑事强制措施。 这起事..
小伙公司微信群质问工资绩效被解除合同？律师说法 公司微信群质问工资绩效 小伙被解除合同 公司称其“言论过激，严重干扰工作秩序”，律师表示若以“违反公司规定”辞退，须有明确规定情形，否则无效 ■ 唐某某至今愤愤不平，自己在公司群里询问“啥时候发工资”，并质疑自己的绩效考核结果，一小时后就被移出了公司群。当晚，公司发出通报称唐某某发表过激言论，“严重干扰公司正常工作秩序，造成极其严重的负面影响”，根据公司相关管理规定，给予其解除劳动合同之..
司法拍卖标的物“不保真”何以引争议？ 据澎湃新闻网报道，近日，安徽一法院通过司法拍卖平台公开拍卖了一批酒品，起拍价均为1元。然而，该法院发布的标的物介绍中的部分内容引起争议——“标的物未进行鉴定和估价，请竞买人在拍卖前必须仔细审查拍卖标的物，调查是否存在瑕疵……本院对标的物质量及真假不做保证。”记者检索发现，法院拍卖查扣酒品不保真的情况并非个案。此前江苏徐州、江西九江等地也曾因拍卖不保真的酒品引发质疑。 司法拍卖，是司法机关以..
入职两年却称未被录用？工资明细助员工“找回”劳动关系 入职工作两年后单位却以双方没签合同为由，称其 “未被录用、从未入职” 工资明细表助员工“找回”劳动关系 阅读提示 用人单位应当按照工资支付周期编制工资支付记录表，并至少保存两年备查。用人单位未提供劳动者的工资标准及考勤记录，应承担举证不能的法律后果。 近日，夏渝(化名)收到法院作出某会计师事务所向他支付欠薪及经济补偿46075.75元的判决书时，露出了笑容。 2020年10月，某会计师事务所员工..
评论：“讲排场”“搞内卷”违背了校运会的初心 “讲排场”“搞内卷”违背了校运会的初心 据11月22日《成都商报》报道，眼下，正是不少学校举办秋季运动会时间段。不过，随着运动会规格日渐提升，运动会的阵势已与很多人的印象大不相同，学校、家长投入的精力和财力也水涨船高，单一个开幕式入场花费就动辄过万元。部分家长为此犯了难：是运动会变味？还是自己不够与时俱进？在运动会“仪式感满满”面前，孩子是否会形成攀比心理？ 一个校运会入场式，威亚、和平鸽、..
新京报社论：让社会面慢下来，是为了更快迎来正常生活▲2022年11月22日，北京首都机场，旅客办理值机时工作人员核验核酸证明。新京报记者 陶冉 摄新京报社论11月23日下午，北京市第422场新冠肺炎疫情防控工作新闻发布会通报，当前国内疫情点多面广频发，北京市疫情新增病例数持续高位增长，连续两天日新增感染者数破千，社会面病例波动式上升，波及街乡广泛，首都防控工作处于最关键最吃紧的时刻。发布会要求，要因时因势、有度有效优化防控措施，确保工作要求落实到位，切实让社..
吉林省委常委会会议和全省疫情防控工作调度会议召开11月23日，吉林省委书记景俊海主持召开省委常委会会议和全省疫情防控工作调度会议，传达学习习近平总书记对河南安阳市凯信达商贸有限公司火灾事故作出的重要指示精神，听取全省安全生产工作，研究落实举措；听取有关地区和省直有关部门疫情防控情况，部署下步工作。省委副书记、省长韩俊，省政协主席江泽林出席。11月23日，省委书记景俊海主持召开省委常委会会议和全省疫情防控工作调度会议。会议指出，全省上下必须深入贯彻习近..